В 2020 году в России зарегистрирован первый рекомбинантный фактор крови VIII пролонгированного действия – эфмороктоког альфа (Элоктейт). Шестилетний клинический опыт его применения в мире (более 8 000 пациентов) оправдывает ожидания врачей и пациентов. Сегодня этот препарат включен в системы льготного лекарственного обеспечения 30 стран, в том числе Германии, Канады, Великобритании, Франции.
Данные о его эффективности и безопасности, продемонстрированные в клинических исследованиях, и опыт применения в других странах обсуждались ведущими российскими специалистами-гематологами на Экспертном совете.
Фармакокинетика, безопасность и эффективность эфмороктокога альфа для профилактики кровотечений изучалась в двух клинических исследованиях. Их результаты продемонстрировали: увеличение медианы периода полувыведения (19 часов у взрослых) в 1,5 раза по сравнению со стандартным рекомбинантным фактором VIII; уменьшение медианы годовой частоты всех кровотечений до 1,6, а спонтанных – до 0; купирование эпизодов кровотечений одной инъекцией у 87,3% и двумя – у 97,8% пациентов старше 12 лет. Для пациентов это значит, что такая терапия позволит снизить частоту инъекций почти на треть по сравнению со стандартной профилактикой и вводить препарат не чаще двух раз в неделю.
Особенно важно уменьшение количества инъекций для маленьких пациентов – у них самый травмоопасный возраст, и далеко не у всех детей хороший венозный доступ, зачастую у родителей возникают сложности с внутривенным введением.
Данные исследований по оценке эффективности эфмороктокога альфа при профилактическом лечении в педиатрической практике показывают уменьшение медианы годовой частоты всех кровотечений у детей 6 лет и младше – до 0, старших (6-12 лет) – до 2; а спонтанных кровотечений – до 0 в обеих группах. Купирование эпизодов кровотечений проводилось одной инъекцией у 87,3% и двумя – у 93% детей. Вывод очевиден: дети с гемофилией в детском саду или школе, в играх или занятиях спортом могут расти наравне с их здоровыми сверстниками.
Препарат с пролонгированным периодом полувыведения позволяет пациентам (как детям, так и взрослым) поддерживать нормальный уровень физической активности – это подчеркивают 87% участников клинических исследований. Возможность и желание заниматься спортом, отсутствие многих ограничений, ощущение большей свободы отмечали и те, кому врачи назначали новую терапию. И в этом также специалисты видят актуальность новой терапии.
При проведении клинических исследований не зарегистрировано ни одного серьезного нежелательного явления; при длительном наблюдении на фоне терапии препаратом пролонгированного действия у ранее леченных больных не зарегистрировано развития ингибиторов.
Исследование, которое оценивало действие препарата в реальной клинической практике после его регистрации, подтвердило ранее полученные результаты: применение эфмороктокога альфа позволяет достичь снижения годовой частоты кровотечений на 50%, количества инъекций – на 31%, потребления препарата – на 16% по сравнению со стандартными рекомбинантными факторами VIII.
Российские медицинские специалисты поддержали компанию-производителя первого рекомбинантного фактора крови VIII пролонгированного действия Элоктейт®, подавшую предложение по включению эфмороктокога альфа в перечни жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и высокозатратных нозологий (ВЗН).
Со специалистами в части перспектив использования препарата в реальной клинической практике также согласен и президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Александрович Жулёв: «Пациенты с гемофилией получают лечение в рамках государственной программы и теми препаратами, которые вошли в эту программу. Ежегодно выявляются новые пациенты, увеличивается продолжительность жизни, есть и такие пациенты, у которых проводимая терапия недостаточно эффективна — продолжаются кровотечения и разрушаются суставы. Поэтому всегда существует потребность в новой терапии. Важно расширять перечень ВЗН за счет новых препаратов — это единственный способ сделать доступной инновационную терапию для пациентов. Препарат пролонгированного действия — это, в первую очередь, меньшее количество внутривенных введений, снижение рисков заражения при введении и улучшение качества жизни. Уколы бывают необходимы каждый второй день, а иногда и чаще. Если мы говорим о ребенке, это сложно, а если не соблюдать режим введений препарата, то может быть трагический исход. Таким пациентам очень нужны препараты пролонгированного действия. Для тех, кто уже менял терапию по причине неэффективности или возникновения нежелательных явлений, это также страховка: знать, что в арсенале врача еще есть неиспользованные средства, а для кого-то – это и последняя надежда жить полноценной жизнью».
С 2021 года по программе ВЗН, к которым относится и гемофилия А, пациентам, не отвечающим на терапию плазматическими факторами VIII, будут доступны 3 рекомбинантных лекарственных средства. Расширение списка за счет включения нового инновационного препарата позволит российским врачам-гематологам улучшить качество и возможности терапии этой редкой и опасной патологии, снизить сопутствующие ей риски, связанные с кровоизлияниями в суставы, особенно бессимптомными, предотвратить инвалидизацию. А для пациентов – это возможность получить доступное, современное и менее обременительное (как с финансовой, так и с физической позиций) лечение, меньше зависеть от болезни, избавиться от постоянного страха развития спонтанных кровотечений, тем самым существенно улучшить качество своей жизни и увеличить уровень своей физической активности.
По материалам портала «Медвестник»
