Применение разрабатываемого компанией BioMarin экспериментального препарата генной терапии—валоктокоджен роксапарвовек (valoctocogeneroxaparvovec)—в настоящее время изучается у взрослых с гемофилиейА тяжелой степени.
Первое исследование фазы 1/2 было начато в 2015г. и включает 15 человек, участвующих в долгосрочном последующем наблюдении после лечения препаратом валоктокоджен роксапарвовек.
Набор в исследование фазы 3 полностью завершен. В настоящее время оно проводится в 13 странах, при этом в исследование были включены и получили экспериментальную генную терапию 134 пациента.
Компания BioMarin подала заявку на регистрацию биологического препарата (BiologicsLicenseApplication, BLA) для своего экспериментального средства генной терапии валоктокоджен роксапарвовек для взрослых с гемофилией A в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (U.S. Foodand DrugAdministration, FDA) 23 декабря 2019г.
Письмо с полным ответом от FDA компания BioMarin получила 18 августа 2020г. FDA отправляет письма с полным ответом, чтобы указать, что цикл рассмотрения заявки завершен, и что заявка не готова к утверждению в существующей на данный момент форме. FDA не выявило никаких новых проблем безопасности, но рекомендовало компании BioMarin провести исследование фазы 3 и представить данные по безопасности и эффективности двухлетнего последующего наблюдения за всеми участниками исследования.
FDA присвоило препарату валоктокоджен роксапарвовек статус принципиально нового лекарственного средства и отнесло его к орфанным препаратам.
В настоящее время продолжается рассмотрение заявки на получение регистрационного удостоверения (marketingauthorisationapplication, MAA) для препарата валоктокоджен роксапарвовек в Европейском агентстве по лекарственным средствам (EuropeanMedicinesAgency, EMA).
С полным текстом сообщения вы можете ознакомиться здесь
Посмотреть онлайн файл: biomarin-haem-patient-association-update-200820-ru-final.pdf
