Вашему вниманию представляем сайт на русском языке о генной терапии гемофилии https://www.haemdifferently.eu/ru-ru/, созданный компанией BioMarin для просветительских целей.
Приведенная информация носит обзорный характер, она поможет разобраться в основных понятиях: что такое ген, что вызывает генетические заболевания, что такое генная терапия и как она работает, каковы риски генной терапии и как проводятся клинические исследования.
Сейчас проводятся клинические исследования разных методов генной терапии для лечения гемофилии, в которых оценивается их безопасность и эффективность у людей с этим заболеванием. На дату публикации этого сообщения методов генной терапии гемофилии A или B, одобренных для применения, пока не существует.
